Astellas e Kate Therapeutics anunciam contrato de licença exclusivo para KT430

May 10, 2023

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08 de junho de 2023, 04:00 ET

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O KT430 é uma terapia genética experimental pré-clínica de última geração para tratar a miopatia miotubular ligada ao cromossomo X (XLMTM)

TÓQUIO e SAN DIEGO, 8 de junho de 2023 /PRNewswire/ -- Astellas Pharma Inc. (TSE: 4503, Presidente e CEO: Naoki Okamura, "Astellas") e Kate Therapeutics ("KateTx") anunciaram hoje um contrato de licença exclusivo para desenvolver e comercializar KT430. O KT430 é uma terapia genética experimental pré-clínica de próxima geração que fornece uma cópia funcional do gene MTM1 por meio de um novo capsídeo MyoAAV para tratar a miopatia miotubular ligada ao cromossomo X (XLMTM), uma doença neuromuscular rara, grave e com risco de vida, caracterizada por extrema fraqueza muscular , insuficiência respiratória e morte precoce.

Sob os termos do acordo, a Astellas fará um pagamento adiantado não revelado à KateTx, que também é elegível para receber pagamentos de desenvolvimento, marcos regulatórios e comerciais, além de royalties sobre vendas mundiais. A Astellas receberá uma licença mundial exclusiva para desenvolver, fabricar e comercializar o KT430.

"Este acordo reúne as missões coletivas focadas no paciente da Astellas e KateTx, permitindo-nos avaliar como avançar esta nova terapia potencial para pessoas diagnosticadas com XLMTM", afirmou Adam Pearson, Diretor de Estratégia da Astellas. "A combinação da abordagem científica única de Kate e a profunda experiência da Astellas no desenvolvimento de terapias genéticas para XLMTM fornece uma base sólida para o avanço do KT430 à medida que avança em direção à clínica. A adição deste novo tratamento potencial de terapia genética para XLMTM junto com nosso O atual programa AT132 aumenta ainda mais nosso compromisso com essa comunidade de pacientes e dedicação em fornecer medicamentos transformadores."

"Estamos muito entusiasmados com o fato de a Astellas ter adquirido os direitos mundiais do KT430 e o que isso significa para os pacientes e familiares que aguardam uma nova terapia em potencial para o XLMTM", disse Kevin Forrest, Ph.D., presidente e CEO da KateTx. "Nossa empresa usa novas plataformas tecnológicas que abordam diretamente as principais limitações das terapias genéticas atuais, incluindo administração específica de tecido e regulação genética, com potencial para melhorar a eficácia e a segurança. Vemos enormes oportunidades para trazer novas terapias importantes para pacientes com doenças muito graves condições como XLMTM, bem como para outras doenças genéticas que são o foco de nossos esforços internos."

Sobre a miopatia miotubular ligada ao cromossomo XLMTM é uma doença neuromuscular rara, grave e com risco de vida, caracterizada por extrema fraqueza muscular, insuficiência respiratória e morte precoce. As taxas de mortalidade são estimadas em 50% nos primeiros 18 meses de vida. Para os pacientes que sobrevivem após a infância, estima-se que haja uma mortalidade adicional de 25% até os 10 anos de idade. XLMTM é causada por mutações no gene MTM1 que levam à falta ou disfunção da miotubularina, uma proteína necessária para o desenvolvimento normal, maturação e função das células musculares esqueléticas. A doença afeta aproximadamente 1 em 40.000 a 50.000 recém-nascidos do sexo masculino.

O XLMTM impõe uma carga substancial de atendimento aos pacientes, familiares e ao sistema de saúde, incluindo altas taxas de utilização de serviços de saúde, hospitalização e intervenção cirúrgica. Mais de 80 por cento dos pacientes XLMTM requerem suporte ventilatório, e a maioria dos pacientes requer um tubo de gastrostomia para suporte nutricional. Na maioria dos pacientes, os marcos do desenvolvimento motor normal são atrasados ​​ou nunca alcançados. Atualmente, apenas opções de tratamento de suporte, como uso de ventilador ou tubo de alimentação, estão disponíveis.

Sobre a Kate Therapeutics A Kate Therapeutics (KateTx) é uma empresa de biotecnologia focada no paciente que desenvolve terapias genéticas baseadas em vírus adeno-associado (AAV) para tratar doenças musculares e cardíacas geneticamente definidas. A empresa está aplicando novas plataformas de tecnologia que abordam diretamente as principais limitações das terapias genéticas atuais, incluindo a entrega específica do tecido e a regulação do gene. Esses avanços têm o potencial de melhorar a eficácia e a segurança das terapias genéticas e permitir a busca de um conjunto mais amplo de alvos que, de outra forma, seriam difíceis de drogar com as tecnologias atuais. Para obter mais informações, visite o site da KateTx em https://www.katetherapeutics.com/.